Medicamento experimental que atua sobre a proteína tau mostrou resultados promissores em pacientes com Alzheimer em grau leve
Uma nova terapia experimental para a doença de Alzheimer apresentou resultados promissores em um estudo internacional e deve avançar para a fase 3, considerada a última etapa antes de um possível pedido de aprovação pelas agências reguladoras.
O medicamento, chamado diranersen (BIIB080), atua de forma diferente dos tratamentos mais recentes: em vez de combater a proteína beta-amiloide, ele reduz a produção da proteína tau, um dos principais marcadores da doença fortemente relacionado à perda de memória e ao avanço dos sintomas.
Os resultados foram apresentados durante a Alzheimer’s Association International Conference (AAIC) 2026, em Londres. Segundo a Biogen, responsável pelo desenvolvimento da terapia, trata-se da primeira vez que um medicamento direcionado à proteína tau demonstra, em um estudo de fase 2, redução da proteína no cérebro acompanhada por sinais de benefício clínico.
O estudo, chamado CELIA, acompanhou 416 pessoas com comprometimento cognitivo leve ou demência leve causada pelo Alzheimer durante 18 meses. Os participantes receberam diferentes doses do medicamento ou placebo.
Principais achados do estudo
- 416 pacientes com Alzheimer em estágio inicial;
- Acompanhamento por 18 meses;
- Redução de até 50% do declínio cognitivo, dependendo da escala utilizada;
- Diminuição de 50% a 65% da proteína tau no líquido que envolve o cérebro;
- Redução dos depósitos da proteína tau observada em exames de imagem;
- Perfil de segurança considerado favorável, sem registro de edema cerebral (ARIA);
- A Biogen informou que o medicamento seguirá para a fase 3 de estudos.
Como o medicamento funciona?
O Alzheimer é marcado pelo acúmulo de duas proteínas no cérebro: a beta-amiloide, que forma placas entre os neurônios, e a tau, que cria emaranhados dentro das células nervosas.
Enquanto os medicamentos mais recentes têm como alvo a beta-amiloide, o diranersen foi desenvolvido para diminuir a produção da proteína tau. A expectativa dos pesquisadores é que isso ajude a desacelerar a perda das funções cognitivas, como memória, atenção e raciocínio.
A terapia é administrada por via intratecal, por meio de uma punção lombar, procedimento que permite levar o medicamento diretamente ao líquido que circula ao redor do cérebro e da medula.
Os pesquisadores avaliaram três doses do medicamento. Curiosamente, a menor delas, de 60 mg aplicada a cada 24 semanas, apresentou os melhores resultados.
Na comparação com o placebo, essa dose reduziu o declínio cognitivo em 26% na escala CDR-SB, em 42% na ADAS-Cog13 e em 50% na Mini-Mental State Examination (MMSE), um dos testes mais conhecidos para avaliar memória e outras funções cognitivas.
Apesar dos resultados positivos, o estudo não atingiu seu objetivo principal, que era demonstrar uma melhora progressivamente maior com doses mais altas. Ainda assim, a Biogen destaca que cinco dos seis desfechos clínicos analisados favoreceram o medicamento, o que sustentou a decisão de iniciar a fase 3.
Embora os resultados sejam considerados promissores, o diranersen ainda não pode ser usado na prática clínica. A próxima etapa reunirá um número maior de participantes para confirmar se os benefícios observados se repetem e se o tratamento mantém um perfil de segurança adequado.
